Quelle „Sonder-Newsletter des deutsch-österreichischen Duchenne Patientenregisters, September 2016“

FDA erteilt Zulassung für Eteplirsen (EXONDYS 51™, Firma Sarepta Therapeutics) zur Therapie der Muskeldystrophie Duchenne

Am Montag genehmigte die FDA Eteplirsen (EXONDYS 51™) zur Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Durch den Prozess des „Exon-51-Skipping“ kann die Produktion von Dystrophin gesteigert werden. Aktuell könnten davon etwa 13% der DMD Patienten profitieren – alle Patienten, bei denen eine Genmutation vorliegt, die mittels Skipping von Exon 51 wieder in den korrekten Leserahmen gebracht werden kann.

Das beschleunigte Genehmigungsverfahren hatte in diesem Jahr mit Verzögerungen zu kämpfen. In der Anhörung der FDA vom April 2016 waren Bedenken ausgesprochen worden. Hintergrund war die Tatsache, dass es zum Beweis der Wirksamkeit eine einzige Studie mit 12 Jungen gab – die Ergebnisse wurden verglichen mit einem historischen natürlichen Verlauf der Erkrankung.

Die FDA hat im Rahmen des Verbraucherschutzes die Aufgabe, Daten zur Wirksamkeit zu bewerten und sicher zu stellen, dass nur Medikamente mit bewährtem klinischem Nutzen verschrieben werden können.

Es wurde ein Mittelweg gewählt – die Zulassung wurde unter Auflage erteilt. Die Agentur verlangt eine zusätzliche zweijährige randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie mit Eteplirsen bei Patienten, die eine bestätigte Mutation im DMD-Gen aufweisen, welche dem Exon-51-Skipping zugänglich ist. Die Patienten sollen mit der zugelassenen Dosierung von Eteplirsen randomisiert werden (30 mg / kg wöchentlich) oder mit einer deutlich höheren Dosis, zum Beispiel 30 mg / kg täglich.

“Patienten mit einer bestimmten Art von Duchenne-Muskeldystrophie haben nun Zugriff auf eine zugelassene Behandlung für diese seltene und verheerende Krankheit”, sagte Dr. Janet Woodcock, Direktorin des Zentrums der FDA für Medikamenten-Begutachtung und Forschung, in einer Erklärung. “Bei seltenen Krankheiten ist die Entwicklung neuer Medikamente aufgrund der geringen Zahl der Betroffenen und dem geringeren Wissen über die Erkrankung besonders schwierig.”

Ein Entwurf des Studienprotokolls ist für Oktober 2016 geplant mit Fertigstellung im April 2017. Das Ende der Studie ist für November 2020 vorgesehen, der Abgabetermin für den Abschlussbericht liegt im Mai 2021.

Durch die Zulassung gibt es für Patienten die Möglichkeit, Zugang zu einer potentiell wirksamen Behandlungen zu erhalten. Exon-51-Skipping könnte einen Vorteil gegenüber bestehenden Therapien darstellen.

Bisher ist EXONDYS 51™ nur für den US-amerikanischen Markt zugelassen; eine entsprechende Zulassungsanfrage für den europäischen Markt wird demnächst erwartet.

Quelle „Sonder-Newsletter des deutsch-österreichischen Duchenne Patientenregisters, September 2016“