Professor Lochmüller hat über 300 Publikationen in wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht und mehrere nationale und internationale Forschungsverbünde (u.a. MD-NET, TREAT-NMD) aufgebaut und geleitet, die die Voraussetzungen für klinische Studien bei Muskelerkrankungen und insbesondere Muskeldystrophie Duchenne maßgeblich verbessert haben.

Professor Lochmüller und seine Mitarbeiter erforschen im Labor die Wirkungsweise neuer, innovativer Therapieformen bei Duchenne Muskeldystrophie wie Gentherapie und Stammzellen.

Professor Lochmüller hat die aktion benni & co seit ihrer Gründung in wissenschaftlichen Fragen beraten, zunächst als Mitglied und seit 2009 als Leiter des wisschschaflichen Beirats.

Für sein Forschungsprojekt zu dystrophen Herzmuskelzellen wurde Professor Lochmüller 2012 der Forschungspreis der aktion benni & co und der Deutschen Duchenne Stiftung Höhe von 100.000 € zugesprochen.

Prof. Dr. Hanns Lochmüller, Chair of Experimental Myology
MRC Centre for Neuromuscular Diseases
Institute of Genetic Medicine, Newcastle University
Central Parkway, Newcastle upon Tyne, NE1 3BZ, UK
Telefon: +44-191-2418602
Email: hanns.lochmuller@ncl.ac.uk

Ihr Forschungsschwerpunkt sind neuromuskuläre Erkrankungen, dabei in erster Linie Muskeldystrophien, myofibrilläre Myopathien, inflammatorische Myopathien und klinische Studien bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen. Sie verfügt über langjährige Netzwerkerfahrung, koordiniert seit 2007 das ab 2003 vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) geförderte MD-NET (www.md-net.org), war Teilprojektleiterin für Patientenregister und Biobanken innerhalb von TREAT-NMD (www.treat-nmd.eu), und ist Mitglied der Nachfolgeorganisation „TREAT-NMD Alliance Neuromuscular Network“. Sie ist verantwortlich für die deutschen Patientenregister für Muskeldystrophie Duchenne und Spinale Muskelatrophie, und gemeinsam mit Volker Straub für das internationale Register für Patienten mit FKRPopathien (MDC1C/LGMD2I).

Prof. Dr. med. Maggie C. Walter M.A., Neurologin und Oberärztin am Friedrich-Baur-Institut
Ziemssenstr. 1a, 80336 München
Telefon: 089 / 4400-57400
Telefax: 089 / 4400-5740
Email: maggie.walter@lrz.uni-muenchen.de

1984 Berufung auf die neu geschaffene Professur für Neuropädiatrie an der Universitätskinderklinik Mainz. Dort Aufbau der Arbeitsgruppe mit Schwerpunkt Neuromuskuläre Krankheiten, ab 1987 einschließlich aller erforderlichen diagnostischen und therapeutischen Techniken in Kooperation mit anderen Fachdisziplinen einschließlich Heimbeatmung. Beteiligung an bzw. Organisation von multizentrischer Therapiestudien und Konsensuskonferenz („Aachener Empfehlungen“) zur Muskeldystrophie Duchenne, Mehrjährig deutscher Vertreter im European Neuromuscular Council (ENMC) und Reviewer für „Neuromuscular Disorders“ und „Journal of Child Neurology“.

Seit 2008 nach offiziellem Ende des aktiven Dienstes weiter am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Universität Mainz, als Consiliar tätig.

Univ.-Prof. Dr. Bernd Reitter, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Universität Mainz
Reisingerweg 2, 55131 Mainz
Telefon: 06131 / 17-3289
Telefax: 06131 / 17-6646
Email: reitter@kinder.klinik.uni-mainz.de

Nach erfolgreicher Habilitation zum Thema „Der Dystrophin-Glykoprotein Komplex und seine Bedeutung für die Pathogenese von Muskeldystrophien“ erhielt Professor Straub einen Lehrstuhl an der Universität Newcastle in England im Institute of Genetic Medicine. Von hier koordinierte er gemeinsam mit Professor Kate Bushby das von der EU geförderte Exzellenz-Netzwerk für seltene genetische neuromuskuläre Erkrankungen, TREAT-NMD, mit einem Schwerpunkt auf translationaler Forschung. Professor Straub ist Studienleiter für mehrere klinische Studien in Patienten mit DMD, arbeitet in verschiedenen EU-geförderten Projekten zu translationaler Forschung und bildgebenden Verfahren bei Muskelerkrankungen und ist Forschungsdirektor für 2 Krankenhäuser in Nord-England.

Professor Volker Straub, The Harold Macmillan Chair of Medicine,
MRC Centre for Neuromuscular Diseases at Newcastle, Institute of Genetic Medicine, Newcastle University, Central Parkway, Newcastle upon Tyne, NE1 3BZ, UK
Telefon: +44-191-2418762
Telefax: +44-191-241877
Email: volker.straub@ncl.ac.uk

Er arbeitet seit 2012 als wissenschaftlicher Mitarbeiter am Lehrstuhl für Virologie und Mikrobiologie der Universität Witten/Herdecke. Das Institut ist spezialisiert auf die Entwicklung und Herstellung adenoviraler Vektoren als Gentransfervehikel für gentherapeutische Therapieansätze verschiedener erblicher Erkrankungen. Sein Forschungs-schwerpunkte liegt auf der Herstellung und Charakterisierung genfreier adenoviraler Vektoren, sogenannter „High Capacity Adenoviraler Vektoren“ (HCAdV) für den Gentransfer der Baupläne sogenannter Designer Nukleasen, wie TALENs und CRISPR/Cas9. Dies sind programmierbare molekulare Skalpelle mit denen gezielt Veränderungen an der DNA lebender Zellen erzeugt werden können. Es werden die Einsatzmöglichkeiten dieser Vektoren für mögliche Gentherapien erforscht. Im Fokus stehen hierbei vor allem bisher unheilbare erbliche Erkrankungen wie Duchenne Muskeldystrophie und Blutgerinnungsstörungen. Weiterhin werden antivirale Therapieansätze gegen chronische Hepatitis B Infektionen und gegen Papillomvirus induzierte Tumoren mittels Designer Nuklease tragenden HCAdV entwickelt. Darüber hinaus werden die HCAdV als Werkzeug genutzt, um in Zusammenarbeit mit Kooperationspartnern krankheitsspezifische Zellkulturmodelle zu entwickeln, um die Mechanismen der Entstehung von seltenen wenig untersuchten neuromuskulären Krankheiten wie Filaminopathien zu untersuchen.

Dr. rer.nat. Eric Ehrke-Schulz, Lehrstuhl für Virologie und Mikrobiologie
Zentrum für biologische Ausbildung und Forschung (ZBAF) Universität Witten/Herdecke
Stockumer Straße 10, 58453 Witten,
Telefon: 02302/926-153
Telefax: 02302/926-44278
Email: Eric.Ehrke-schulz@uni-wh.de